Nature Biotechnology editörleri 2025 yılının en dikkat çekici araştırmalarını seçti.
2025 yılı, biyoteknolojide büyük hızlanmaların yaşandığı bir yıl oldu. Gen düzenleme, hücre ve gen tedavileri, immünoterapi ve yapay zekâ (YZ) alanları giderek birbirine yaklaştı. CRISPR temelli gen düzenleme araçları daha hassas ve klinik olarak daha anlamlı hâle geldi. Biyoteknoloji, bağışıklık sistemini hedefleyen tedavilerde sınırları zorlamayı sürdürdü. Bu yıl ayrıca kuantum hesaplama da yayımlanan önemli çalışmalar arasında yer aldı.
Canlı Vücutta (in vivo) Üretilen Hücresel Tedaviler
Kimerik antijen reseptörü T hücreleri (CAR-T) gibi tedaviler artık hastanın vücudu içinde üretilebiliyor. Böylece karmaşık laboratuvar üretim süreçlerine ve yoğun kemoterapiye duyulan ihtiyaç azalıyor. 2025’te yayımlanan dikkat çekici bir çalışmada, mRNA’yı hedef hücrelere taşıyan lipid nanoparçacıklar kullanılarak T hücreleri doğrudan vücutta yeniden programlandı. Bu yaklaşım, CAR-T tedavilerinde yeni bir dönemin habercisi olarak görülüyor.
Büyük Ölçekli Genom Mühendisliği: Rekombinazlar ve Retrotranspozonlar
Gen düzenleme sistemlerinin yeterince geliştiği düşünülürken, bu yıl yeni araçlar sahneye çıktı. Mühendislik ürünü “köprü rekombinazlar” DNA’nın büyük bölümlerini kesip çıkarma, ters çevirme veya ekleme yeteneği gösterdi. Ayrıca bir retrotranspozonun CRISPR-Cas9 sistemiyle birleştirilmesi sayesinde, tek bir bazdan 12,7 kilobaz uzunluğa kadar DNA parçaları genoma neredeyse hatasız şekilde yerleştirilebildi.
Nadir Hastalıklar için Canlı Vücutta Baz Düzenleme
Nadir metabolik bir hastalık olan CPS1 eksikliğiyle doğan bir bebek için kişiselleştirilmiş baz düzenleme tedavisi geliştirildi. Lipid nanoparçacıklarla taşınan bu tedavi güvenle uygulandı ve tedavisi olmayan nadir hastalıklar için umut verici bir yol açtı. Yöntemin daha geniş hasta gruplarına uyarlanması gerekiyor ancak gen düzenleme teknolojisinin doğrudan klinik uygulamaya girmesi açısından önemli bir dönüm noktasıdır.
Hesaplamalı Metabolomik
Tandem kütle spektrometrisi, biyolojik örnekleri moleküler düzeyde incelemek için kullanılıyor. Ancak bu verilerin yorumlanması her zaman zor oldu. Yeni geliştirilen bir “transformer” yapay zekâ modeli, yüksek kaliteli veri kümeleriyle eğitildi ve metabolomik deneylerde molekül tanımlama başarısını önemli ölçüde artırdı. Bu gelişme, biyolojik örneklerin daha doğru ve hızlı analiz edilmesine olanak sağlıyor.
İlaç Keşfi için Kuantum Hesaplama
Kuantum üretken modeller, klasik ilaç keşfi yöntemleriyle birleştirildi. Bu sayede özellikle uzun süredir “ilaç geliştirilemez” kabul edilen KRAS proteini hedeflendi. Yaklaşık 1 milyon bileşik tarandı, farmakolojik açıdan uygun olanlar seçildi ve 15 aday molekül test edildi. Bu çalışma, kuantum hesaplamanın ilaç geliştirmede gerçekçi bir araç haline geldiğini gösteriyor.
Laboratuvar Deneylerinde Ajan Tabanlı Yapay Zekâ
Ajan tabanlı YZ sistemleri, laboratuvar iş akışlarını sadeleştirerek insan emeğini azaltıyor ve araştırma hızını artırıyor. 2025’te bu sistemler, uygun CRISPR sistemlerinin seçilmesi ve yeni gen aktarım yollarının keşfinde kullanıldı. Toolverse gibi platformlar sayesinde, daha fazla araştırmacının YZ’yi deney tasarımında aktif olarak kullanması bekleniyor.
Hayvan Modellerinden Yeni Klinik Öncesi Sistemlere Geçiş
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), antikor ve ilaç testlerinde hayvan deneylerini aşamalı olarak azaltmayı planladığını açıkladı. Tümör-çip (tumor-on-a-chip) gibi sistemler, bağışıklık hücrelerinin tümör mikroçevresine nasıl girdiğini ve zaman içinde nasıl davrandığını göstermede umut verici sonuçlar sundu. Bu teknolojiler, düşük ve orta gelirli ülkeler için de daha erişilebilir seçenekler sunuyor.
Kişiselleştirilmiş Kanser Aşıları Kalıcı Oluyor
2025’te yayımlanan iki klinik çalışma, hastaya özgü tümör mutasyonlarını hedefleyen aşıların başarılı olabileceğini gösterdi. Bunlardan biri böbrek hücreli kanserli dokuz hastada, diğeri pankreas kanseri olan sekiz hastada olumlu sonuçlar verdi. Bu bulgular, kişiselleştirilmiş kanser aşılarının belirli kanser türlerinde oyunun kurallarını değiştirebileceğini düşündürüyor.
Hassas Mikrobiyom Programlama
Mühendislik ürünü mikroorganizmaların tedavi amacıyla kullanımı, bağırsakta uzun süre kalamama sorunu nedeniyle zorlayıcıydı. Bu yıl yayımlanan bir çalışmada, Bacteroides vulgatus bakterisi oksalatı parçalayacak şekilde genetik olarak düzenlendi. Bakterinin bağırsakta başarılı şekilde yerleştiği ve böbrek taşı oluşumuyla ilişkili enterik hiperoksalürinin tedavisinde etkili olduğu gösterildi.
Etkili Bir Rekombinant Antivenom Nihayet Geliştirildi
Geniş etkili yılan panzehirleri üretmek uzun süredir biyoteknolojinin zor alanlarından biriydi. 2025’te geliştirilen antikor temelli rekombinant bir antivenom, Sahra-altı Afrika’da tıbbi açıdan önemli 18 yılan türünün 17’sine karşı etkili oldu. Sekiz farklı ağır zincirli antikor içeren bu karışım, yılan sokmalarına karşı modern ve güvenilir bir alternatif sunuyor.
Not: Bu yazı, Nature Biotechnology editörlerinin 2025 yılında okuyup öne çıkardığı çalışmaların yalnızca bir bölümünü yansıtmaktadır.
